Le givosiran 189 mg/ml en solution injectable est le premier médicament approuvé en Europe pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA). Il s’agit d’un médicament à base d’ARNi qui permet de faire taire un gène. Jusqu’à présent, il n’existait pas de traitement médicamenteux approuvé pour les patients atteints d’AHP.

https://www.gelbe-liste.de/neue-medikamente/givlaari-givorisan-hepatische-porphyrie